Pubblicato su Clinical Pharmacology & Therapeutics uno studio sulla personalizzazione della terapia con i glucocorticoidi, farmaci chiave per la terapia della sindrome nefrosica idiopatica pediatrica e di altre patologie pediatriche.
La sindrome nefrosica idiopatica è una malattia renale pediatrica rara per cui i glucocorticoidi, farmaci immunomodulatori che comprendono i principi attivi prednisone e desametasone, costituiscono la migliore terapia di prima linea; tuttavia alcuni pazienti sono inizialmente resistenti alla terapia con i glucocorticoidi ed altri, pur manifestando una risposta iniziale, ricadono alla sospensione del farmaco, risultando corticodipendenti.
Attualmente, il meccanismo della resistenza o dipendenza ai glucocorticoidi è poco compreso e non ci sono modi di predire la risposta clinica prima del trattamento.
In uno studio clinico multicentrico che ha coinvolto 49 Centri di nefrologia pediatrica in 10 regioni italiane, il team del Dipartimento di Scienze della Vita guidato dalla prof. Giuliana Decorti ha indagato la sensibilità ai glucocorticoidi in vitro sui leucociti dei pazienti pediatrici con sindrome nefrosica, al fine di comprendere se tale saggio possa predire l’efficacia clinica del trattamento con questi farmaci.
I risultati stati pubblicati sulla rivista Clinical Pharmacology & Therapeutics, una delle più importanti riviste internazionali dedicate alla farmacologia clinica. Di particolare rilievo è la dimostrazione che nel test di suscettibilità in vitro ai glucocorticoidi, effettuato utilizzando il principio attivo metil prednisolone, la sensibilità in vitro dei leucociti del paziente al farmaco è associata all’incidenza di risposte cliniche non ottimali: i pazienti più sensibili in vitro hanno infatti dimostrato una maggiore incidenza di corticodipendenza mentre i pazienti più resistenti in vitro hanno registrato una maggiore incidenza di inefficacia della terapia.
In conclusione questo studio costituisce un importante progresso per la farmacologia clinica dei glucocorticoidi in quanto il test in vitro sviluppato può permettere di predire la risposta clinica ai glucocorticoidi di pazienti pediatrici con sindrome nefrosica idiopatica: conoscere prima del trattamento la probabilità di risposta del paziente è dunque di particolare interesse, soprattutto in pazienti pediatrici, per ridurre trattamenti inefficaci ed effetti avversi legati alla somministrazione dei glucocorticoidi e per sviluppare strategie di personalizzazione della terapia con questi farmaci importanti.

Informazioni editoriali

Eva Cuzzoni, Sara De Iudicibus, Gabriele Stocco, Diego Favretto, Marco Pelin, Giovanni Messina, Luciana Ghio, Elena Monti, Andrea Pasini, Giovanni Montini, Giuliana Decorti e il gruppo Nefrokid. In vitro sensitivity to methyl-prednisolone is associated with clinical response in pediatric idiopathic nephrotic syndrome. Clinical Pharmacology Therapeutics 2016 Sep;100(3): 268-74. doi: 10.1002/cpt.372